Самое дорогое лекарство в мире получил мальчик из Астраханской области
Четырёхлетний Богдан из Астрахани стал ещё одним ребёнком в России, которому ввели уникальный препарат генозаместительной терапии Деландистроген моксепарвовек (торговое наименование «Элевидис») для терапии мышечной дистрофии Дюшенна.
Стоимость препарата – около 3 млн долларов. Лекарство для российских детей закупает созданный в 2021 году Президентом России Фонд помощи детям с тяжёлыми и редкими заболеваниями «Круг добра». В получении препарата помогло министерство здравоохранения Астраханской области, сообщает пресс-служба ведомства.
Маленькому Богдану препарат «Элевидис» назначили врачи федерального медицинского центра, где пациент длительное время наблюдался, и медицинской организацией, к которой он прикреплен в Астрахани. Министерство здравоохранения Астраханской области подало заявку в Фонд «Круг добра» на обеспечение лекарственным препаратом «Элевидис». Экспертный совет Фонда «Круг добра» одобрил заявку. 12 ноября препарат ввели маленькому астраханцу в Научно-исследовательском клиническом институте педиатрии и детской хирургии им. академика Ю.Е. Вельтищева.
Мышечная дистрофия Дюшенна – редкое жизнеугрожающее генетическое заболевание, которому подвержены, в основном, мальчики. Главные проявления болезни – слабость мышц, затруднения при движениях с детского возраста, которые со временем прогрессируют. Лекарства для лечения миодистрофии Дюшенна, как и для других орфанных заболеваний, закупает Фонд «Круг добра». Всего у Фонда более 26 тысяч подопечных. В Астраханской области три пациента с миодистрофией Дюшенна обеспечиваются фондом «Круг добра» лекарственными препаратами Аталурен и Этеплирсен.
В мае 2024 года в перечень препаратов, закупаемых Фондом, расширился. В него включили недавно созданный лекарственный препарат Деландистроген моксепарвовек. Это первый в мире препарат однократного введения не просто патогенетической, а именно генозаместительной терапии мышечной дистрофии Дюшенна. Россия стала одной из первых стран в мире, где теперь доступно это лекарство. Препарат вводится однократно, Фонд решением экспертного совета закупает его для детей в возрасте от 4 до 5 лет включительно. Для этой возрастной группы по результатам клинических исследований препарат показал значимую эффективность. С включением ещё одного препарата в перечень, Фонд значительно расширяет возможности российских врачей по лечению миодистрофии Дюшенна, терапия становится доступна ещё большему количеству детей с этим заболеванием, которым не подходят другие патогенетические препараты. С конца июня «Элевидис» закуплен Фондом уже для 49 российских детей.